Genotarget是Artgen Biotech生态系统（莫斯科交易所：ABIO）中的一家生物技术初创公司，其新型基因治疗GTDF102药物的临床试验结束了，药物用于治疗肌肉萎缩症——抗肌萎缩蛋白病（LGMD R2型，Miyoshi肌病）。
这项试验是在俄罗斯联邦科学教育部的资助下，与别尔哥罗德国立大学联合进行的。阿夫岑院士人类形态学研究所、“俄罗斯佩特罗夫斯基院士外科科学中心”联邦国家预算科学机构以及Genetico中心参与该药物的试验。
在小鼠模型研究的过程中，数量足以改善肌肉状况的正常dysferlin蛋白的合成取得了成功。研究的中期报告发表在《国际分子科学杂志》上。
在确认并扩充所获的数据、完善生产要素、准备文件之后，Genotarget公司将向俄罗斯联邦卫生部提交药物档案，以获得对患者进行药物临床试验的批准。
GTDF102药物是由基于腺相关病毒的两种载体的组合组成，携带dysferlin蛋白基因的编码序列并受让药物发挥肌肉靶向作用的元件控制。双病毒载体可递送编码dysferlin蛋白（DYSF）的具有功能全长基因。
生物学副博士、别尔哥罗德国立大学基因技术联合中心主任阿列克谢·杰伊金（Alexey Deykin）指出，“有两种将编码缺失蛋白的基因递送到肌肉细胞的方式：用腺相关病毒或者质粒递送。对两种方式的有效性和安全性已进行了研究。目前，全球抗肌萎缩蛋白病R2型没有治愈药物”。
自2012年以来，科研团队开发治疗抗肌萎缩蛋白病的药物，该科研团队由后来在Artgen Biotech 公司和Genotarget初创公司（自2018年起获得斯科尔科沃入驻企业身份）继续从事研究的科学家组成。通过第一阶段，开发出几种可能用于治疗这种疾病的候选药物。
GTDF102药物的研发基础为专利经过密码子优化型的dysferlin蛋白的互补脱氧核糖核酸。在初步研究期间内，在喀山联邦大学、洛普欣物理化医学联邦临床研究中心、俄联邦生物医药署脑与神经技术联邦中心和Marlin Biotech有限责任公司的参与之下，对GTDF102药物在细胞和动物模型中进行测试。检测的报告发表在世界权威学术期刊上。抗肌萎缩蛋白病是因DYSF基因变异导致的一种严重的渐进性肌肉组织的遗传疾病。该基因编码的dysferlin蛋白是对于肌纤维修复发挥重要作用的。DYSF基因变异导致骨骼肌膜蛋白缺失或活性降低。由于肌肉细胞的恢复能力下降，患者的肌肉组织会迅速破坏，它会被脂肪和纤维组织所取代，造成就业年龄患者重度残疾。
抗肌萎缩蛋白病是第二种最常见的肢带型肌营养不良症。据保守估计，俄罗斯联邦的患者人数不超过1 000人。