8月底，今日俄罗斯（Rossiya Segodnya）举办了圆桌会议，本次会议主题为“创新遗传学：研究、培训计划和产业化”。本次活动在俄罗斯联邦科学与高等教育部的支持下举办，是《科学别尔哥罗德》项目的一部分。
俄罗斯库尔恰托夫研究院科学中心基因组中心的主任马克西姆·帕特鲁舍夫认为，“目前遗传学已成为俄罗斯的优先发展方向之一……是贯穿于各个重要经济领域和生活领域的产业。2019年，俄罗斯总统启动了一项旨在发展基因技术的联邦科技方案……该方案涵盖四个领域：医学、生物安全、农业和工业微生物学，已明确了要解决的具体任务”。
别尔哥罗德国立研究型大学遗传技术联合中心主任阿列克谢伊·杰伊金介绍了《遗传学四要素模型》，该大学将其部门和研究整合在四个方向：微生物学、植物学、畜牧学和生物医学。他说道：“在不到四年的时间内，每个方向我们都取得了显著成效”。“首先，我想感谢Genotarget公司的总经理伊万·亚科夫列夫和Artgen Biotech公司的科学总监罗曼·杰耶夫，在他们的合作下我们在基因治疗和药理学领域取得了卓越的成果”。
2024年，属于Artgen Biotech集团的Genotarget生物技术初创公司完成了治疗肌肉萎缩症——dysferlinopathy（LGMD R2型，miyoshi肌病）的GTDF102新基因疗法药物的临床前研究。这项研究由俄罗斯教育与科学部资助，是在别尔哥罗德国立研究型大学的合作下进行的。
在报告中，Artgen Biotech公司的科学总监罗曼·杰耶夫特别强调了治疗遗传性罕见病的问题。2011年，Artgen Biotech成为首家成功注册并获得将Neovasculgen基因治疗药物用于治疗下肢缺血许可的俄罗斯公司。至今，Neovasculgen药品仍是在俄罗斯注册的唯一基因治疗药物。8年多前，Artgen Biotech公司开始研发用于治疗dysferlinopathy的基因疗法，并且与Genotarget有限公司的合作下成功开发了未来药物的活性成分；在过去的两年中，借助别尔哥罗德国立研究型大学和俄罗斯教育与科学部的支持，我们取得了显著的成效。
罗曼·杰耶夫解释说：“这是一种与病毒衣壳结合的基因结构”。“但问题在于必须将药物递送到所有的肌肉组织……40公斤的肌肉组织。这是一个重大挑战。目前，我们已经在转基因突变小鼠模型上解决了该问题，这些小鼠本身就是该疾病的模型。我们完成了所需的全部临床前研究，证明了基因结构是有效的，能够引起肌肉组织的变化，从而抑制疾病的进展。现在我们已经开始形成一份药物档案，以便继续向前推进”。
罗曼·杰耶夫指出，Artgen Biotech是一个生态系统。我们与多个科研团队共同支持并发展了大约30种潜在的构建体，希望最终大约10种有前景的构建体能应用于医疗实践”。
Genotarget公司的总经理伊万·亚科夫列夫继续对神经肌肉疾病的基因疗法进行讨论，重点讨论了现有疗法的潜力及未来开发更有效治疗方法的前景。他指出：“神经肌肉疾病，如肢带型肌营养不良症、杜氏肌肉营养不良症和脊髓性肌肉萎缩症，均是现代医学和国家面临的重大问题”。“基因疗法为我们提供了纠正这些疾病的基因缺陷的机会。我们在开发治疗dysferlinopathy（即肢带型肌营养不良症的一种形式之一）药物方面的经验，可能为其他疾病提供有效的疗法基础”。
所有已上市的神经肌肉病治疗方法，都是基于10-20年前已经充分研究的技术。而且，这些技术都有各自的限制和缺陷。例如，辉瑞公司在七月底暂停了多年来针对杜氏肌肉营养不良症的研究，原因是缺乏其药物有效性的确凿数据。这再次突显了需要采用更加细致和现代化的基于当前基因治疗进展的方法来开发神经肌肉疾病有效治疗方法。
伊万·亚科夫列夫在发言中还提到了扩大研究规模及开发新基因疗法的障碍。他解释道：“例如，制造基地的数量有限，原因是即使是进行临床前研究也需要大量病毒载体，更不要说临床研究了，因为神经肌肉疾病的基因治疗需要相当高的剂量”。“我们将继续开展旨在克服现有障碍的研发，并创造能够改善神经肌肉疾病患者生活质量的药物”。