用于治疗罕见神经肌肉疾病的基因治疗药物的开发者。 该产品线基于使用 ААВ 载体的基因转移技术。
用于治疗罕见神经肌肉疾病的基因治疗药物的开发者。
營養不良症
一種基於 AAV 載體的藥物，用於轉移 DYSF 基因的半功能副本，用於治療 R2 PDMD（腎病變、Myoshi 肌病變）。
