2025年8月30日,全球首款俄罗斯研发的用于治疗缺血性疾病的基因治疗药物,在新加坡举行的亚洲血管外科学会会议上向亚洲血管外科专家进行了展示。
俄罗斯血管外科与介入放射学会副主席、俄罗斯静脉学家协会主席伊戈尔·亚历山德罗维奇·苏奇科夫教授在会议上发表了题为《下肢血管旁路移植术联合肌肉内VEGF 165基因转移对动脉粥样硬化性下肢临界性缺血患者血管内皮生长因子血液浓度的影响》的学术报告。
下肢动脉粥样硬化性缺血是指因腿部动脉中的粥样硬化斑块导致血流受阻,进而引发组织缺氧(缺血)的病理状态。临界性缺血是该疾病的终末阶段,此时肢体血供严重受损,直接威胁组织存活并存在截肢风险。
伊戈尔·苏奇科夫教授的报告主题具有重要现实意义:据统计,临界性缺血患者在发病四年后下肢截肢率可能高达12.1%至67.3%。
Neovaskulgen 是全球首个获批用于治疗下肢缺血的基因治疗药物。该药物的活性成分为一种质粒DNA,其上携带了编码血管内皮生长因子 的关键基因——人类VEGF 165基因。该基因在体内表达后,可促进人体合成VEGF,这是血管生长与发育的核心调节因子。该药物通过激活微血管网络的生长,开创了医学新领域——“治疗性血管生成” ,即通过药物手段诱导具有治疗意义的血管新生。
伊戈尔·苏奇科夫教授向亚洲血管外科专家展示了该项研究的设计方案与受试者资料。该研究共纳入60例患者,所有患者均接受联合治疗方案——结合外科血运重建术与基因治疗药物Neovaskulgen介导的治疗性血管生成技术。
本研究的一项关键结论显示:针对临界性肢体缺血患者,在下肢血运重建术后早期辅以Neovaskulgen药物治疗,可显著提升血清VEGF水平——术后一个月检测显示,VEGF浓度增幅达50%。此前,Neovaskulgen虽已成功用于治疗下肢临界性缺血患者,但关于其能在多大程度上提升КИНК患者体内VEGF 165水平,一直缺乏具有统计学显著性的数据。此次向亚洲专家展示的研究结果,首次为“治疗性血管生成”疗法在下肢临界性缺血患者中的应用,提供了更高级别的循证医学证据。
在俄罗斯,基因治疗药物Neovaskulgen已广泛应用于下肢缺血的临床治疗,被纳入国家基本药物目录、国家级诊疗指南、联邦临床统计分组体系及莫斯科强制性医疗保险覆盖计划。
该药物的研发公司NextGen目前正致力于拓展其应用范围。该药物在治疗糖尿病足综合征、间质性膀胱炎及雄激素性脱发方面展现出潜在疗效。
NextGen股份公司是莫斯科医疗技术特殊行政区入驻企业,同时是莫斯科国立大学 “麻雀山” 科技创新中心的 “罗蒙诺索夫” 集群成员。该公司专注于基因治疗药物的研发与临床应用转化。